以下文章来源于 新干细胞者说（公众号） 

作者：南山小仙

市场上的“胚胎干细胞”是真的胚胎干细胞吗？

这是之前小仙写的一篇科普文，那会还是属于科普文字，这次小仙搜集了最新的胚胎干细胞的进展，给大家做个补充，首先，我先发一个胚胎干细胞在中国临床试验中心的表格：

可以看到，研究真的不多，而且搜索国家临床药物试验登记平台的检索是0，可见其实正儿八经用胚胎干细胞做临床研究/临床试验的项目真的是凤毛菱角啊，原因就是胚胎干细胞的特殊性（生物学特性+伦理限制）。

2025年1月17日，北京大学杜鹏课题组在《Cell Stem Cell》期刊发表了一项重要研究。该研究进一步优化了小鼠全能性干细胞（mTBLC）的培养条件，并开发了基于mTBLC的自发分化和单细胞起始的类囊胚形成系统。主要发现包括：

通过剪接抑制获得两种新型人全能性干细胞的模式图

hTBLCs能够在人胚胎培养基中，在不添加任何小分子的条件下产生类囊胚

截至2025年初，胚胎干细胞在多种疾病治疗中的潜力逐渐显现，包括癌症、糖尿病、帕金森病、心力衰竭和眼疾等已有超过200多项获得批准或完成，未来5到10年内有望在糖尿病、帕金森病和眼部疾病等领域取得突破。这些试验主要由学术机构（72.6%）、工业界（33.2%）和政府（10.0%）资助。

1. 疾病领域分布

神经系统疾病：大多数试验集中在中风（18.9%）、多发性硬化症（18.3%）、肌萎缩侧索硬化症（11.3%）和脊髓损伤（10.2%）。

眼科疾病：胚胎干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞（RPE）在治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）方面取得了显著进展。

2. 部分临床试验

帕金森病（PD）：2022年，瑞典隆德大学的研究团队启动了全球首个基于胚胎干细胞衍生多巴胺神经元的临床试验（STEM-PD，NCT05635409），用于治疗帕金森病。

美国FDA也批准了BRT-DA01的I期临床试验（NCT04802733），使用源自人多能胚胎干细胞的A9祖细胞，初步结果显示无重大安全问题，并在12名参与者中观察到改善。

1）安全性：所有12名参与者在一年内均未出现与治疗相关的重大安全问题。在术后24个月的随访中，也未报告与治疗相关的严重不良事件。

2）细胞存活：通过18F-DOPA PET影像扫描显示，移植的细胞在大脑中存活并成功植入。即使在停止免疫抑制治疗12个月后，细胞仍然存活。

3）疗效表现：

高剂量组的受试者在“停药”状态下，帕金森病评定量表（MDS-UPDRS-III）评分相较于基线降低了13.0分，低剂量组降低了7.6分。通常降低5分即可认为具有显著临床效果。

高剂量组受试者每天处于运动不受控的“关期”时间减少了约1.91小时，处于“开”期的时间增加了2.16小时。低剂量组的“开”期时间增加了0.72小时。

在术后24个月的随访中，与运动症状相关的次要终点继续显示出积极趋势，高剂量组的改善更为显著。

干性AMD：自2011年以来，已有多个临床试验测试胚胎干细胞衍生的RPE细胞的安全性和可行性。例如，MA09-hRPE（NCT01344993、NCT01674829、NCT02122159）在亚洲人群中显示出良好的安全性，部分患者视力有所改善。在美国，CPCB-RPE1（NCT02590692）的I/II期临床试验也证明了其在干性AMD患者中的安全性和耐受性。

中国首个针对干性AMD的胚胎干细胞治疗临床试验由首都医科大学附属北京同仁医院魏文斌教授团队与中国科学院动物研究所周琪研究员团队合作开展。该研究使用人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞（hESC-RPE）进行视网膜下腔注射移植，以评估其安全性和有效性。

1）研究方法：纳入4例晚期干性AMD患者，进行hESC-RPE细胞移植，随访时间最长超过4年。

2）研究结果：移植后未观察到与试验药物相关的严重不良事件。部分患者视力有所改善，视网膜下出现色素沉着，表明移植细胞存活并可能发挥功能。

3）结论：hESC-RPE视网膜下移植治疗干性AMD安全、耐受性良好，并初步显示出一定的有效性

尽管全球的胚胎干细胞临床试验数量有增加，但大多数试验仍处于早期阶段（I期和II期），目前快速进展的难点可能如下：

1.伦理问题是个最大的难点

胚胎干细胞来源于早期胚胎，获取过程中需要破坏胚胎，这引发了广泛的伦理争议。许多国家和地区对胚胎干细胞研究设立了严格的法律法规，限制了胚胎的来源和使用范围。例如，一些人认为使用胚胎干细胞等同于破坏生命，这种观点在一定程度上阻碍了相关研究的推进。

2.生物学难题

胚胎干细胞的多能性来源于其独特的基因表达调控机制，但目前对这一机制的了解仍不充分。具体挑战包括：

分化调控机制：如何精确调控胚胎干细胞向特定细胞类型分化。

细胞命运决定：确定细胞在分化过程中的命运，以确保分化为所需的细胞类型。

细胞谱系追踪：追踪胚胎干细胞分化过程中不同细胞谱系的发育

3.技术培养

胚胎干细胞研究需要高超的实验技术和设备支持，因为原代胚胎干细胞的分离和培养技术要求比成体干细胞如MSC高很多，特别是需要确保细胞的质量和数量前提下，对技术人员的要求也高很多

4.临床转化

安全性问题是最引人瞩目的问题：胚胎干细胞移植后可能出现肿瘤形成、畸胎瘤等并发症，确保治疗的安全性是当前研究的重要课。所以目前干细胞治疗的临床试验数据很少。

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